祁凛很快意会到阮平夏想要问的,也是他所想了解的,阮平夏在那边作为患者,到底是什么情况,有没有接受过什么器官移植或者基因类的改造。
祁凛:不止。还有一栋楼里,那边住着的都是成人患者。
阮平夏:那那些成年人患者也都是克隆体?也在被进行克隆实验?
阮平夏现在最关心的事是,祁凛说的克隆实验,和自己有没有干系,作为这疗养院里的住户之一,想想就觉得危险。
祁凛:不清楚。你知道的,我之前照顾的是小孩。但我听说,那边的患者是局部进行实验,身体有缺陷的会进行基因改造?
这其实只是祁凛单方面的猜想,他听说过三号楼玩家的各种死亡原因,还有部分患者的异变状态,有一些是和5号楼的小孩相似的。
身体有缺陷的会进行基因改造?阮平夏看着这句话,自己可不就是十分符合条件嘛。
想到自己那几份还没签署名字的文件,阮平夏迅速从床上下来,跑到书桌前,打开被她放在抽屉里自己的病历档案袋,从里面掏出那几份文件,一页一页仔细地看。
《住院病情告知书(修订版)》、《未成年人临床试验意愿声明书》、《罕见病长期跟进知情同意书》、《关于使用新型线粒体稳定剂(代号:mitoFix-01)治疗cFId的临床试验知情同意书》、《实验性药物(Y-12-04)临床试验知情同意书》、《紧急情况下临床试验授权书》、《伦理委员会审查批件》。
当初医生跟她说的是现在国内研发了一款针对‘基因缺陷’、‘先天性免疫缺陷’病症的药,让自己尝试接受试验药物的介入治疗。
这该不会就是祁凛说的基因类改造实验吧?
她重点重新查看《关于使用新型线粒体稳定剂(代号:mitoFix-01)治疗cFId的临床试验知情同意书》和《实验性药物(Y-12-04)临床试验知情同意书》这两份文件。
毕竟医生是要给她用这两份新型药的。
之前她就只看了个大概,只觉得这些文件看起来很是专业、正规,连风险告知什么都有,说明医生没有刻意隐瞒,也没有强迫她非要用新药。
就连现在她自己悄悄停了药,也没有医护人员监督,一切正常得就像她是这疗养院里普通的住户。
她私自停药后,身体并没有出现明显异常,阮平夏就更不想签署这几份文件了。
《关于使用新型线粒体稳定剂(代号:mitoFix-01)治疗cFId的临床试验知情同意书》
(一)试验背景与目的
试验名称:评估mitoFix-01(一种重组线粒体-内质网结构锚定蛋白复合物)在治疗先天性线粒体耦联功能缺陷症(cFId)患者中的安全性、耐受性及初步疗效的开放性单臂探索性临床研究。
申办者/研究者:国立尖端生物医学研究院(NAbRI)附属清和疗养院临床研究中心。首席研究员:都康胜 教授。
本研究已通过国立生物医学研究伦理委员会审核批准(伦理批号:NAbRI-202x-E008),全程遵循《赫尔辛宣言》及临床试验相关监管规范。
背景介绍:cFId是一种由线粒体与内质网物理耦联结构(mERc)稳定性先天不足导致的罕见疾病,其特征为细胞能量(Atp)生产波动、钙离子信号传导紊乱及细胞应激水平升高,临床表现涉及心肌、神经、骨骼肌等多系统进行性功能衰退。
现有疗法仅为对症支持,无法阻止疾病进程,亟需新型靶向治疗手段。
试验目的:mitoFix-01旨在通过外源性补充并锚定于mERc关键节点,稳定该超微结构,为cFId治疗提供新路径。
本试验主要目的是评估您接受静脉输注mitoFix-01后的安全性及耐受性,及时发现并处理可能出现的不良事件。
次要目的是探索其对您心脏功能(超声心动图)、运动耐力(6分钟步行试验)及血清生物标志物(如乳酸、活性氧代谢物)的潜在改善作用,为后续临床研究提供数据支持。
(二)试验流程与方案
用药方案:您将接受为期12周的静脉输注治疗,每周一次,每次输注时长为4-6小时(具体根据个体耐受情况微调)。
为最大程度保障您的安全,首次用药将在具备完善监护条件的重症监护病房(IcU)进行,由专业医护团队密切监测至少24小时,后续用药将根据首次用药反应,调整至普通观察病房或门诊观察(观察时长不少于4小时)。
检查与评估:治疗期间及结束后3个月内,您需要配合完成定期检查,以全面评估用药安全及潜在疗效。
具体包括:血液学与生化全项(重点关注肝酶、肌酸激酶等脏器功能指标)、连续心电监护、动态心电图、心脏磁共振(cmR)、